1449597-34-5

• 常用中文名：SMN-C3
• 常用英文名：SMN-C3
• CAS号：1449597-34-5
• 分子式：C₂₄H₂₈N₆O
• 分子量：416.52
• 相关类别： 信号通路 细胞周期/DNA损伤 DNA/RNA合成
• 发布时间：2019-02-20 13:07:11
• 更新时间：2024-01-09 18:24:35
• SMN-C3 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂,有治疗脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的潜力。

名称

• 中文名: SMN-C3
• 英文名: SMN-C3

物化性质

• 分子式: C₂₄H₂₈N₆O
• 分子量: 416.52
• 储存条件: 2-8℃

生物活性

• 描述: SMN-C3 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂,有治疗脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的潜力。
• 相关类别:
  信号通路 >> 细胞周期/DNA损伤 >> DNA/RNA合成
  研究领域 >> 其他
• 靶点:

  SMN[1].

• 体内研究: 在P16,媒介物处理的D7小鼠比杂合的同窝对照小得多并且看起来垂死。相反,用高剂量SMN-C3处理的D7小鼠显示出与杂合对照相似的表型。 SMN-C3治疗在D7小鼠中诱导剂量依赖性体重增加,一些动物显示体重为杂合对照的约80％。 SMN-C3使D7小鼠的运动行为正常化,这通过小鼠与杂合对照一样快速地自我调节的能力和它们的运动活性水平来说明。最重要的是,载体治疗的小鼠在出生后3周内死亡,中位生存期为18天,SMN-C3治疗以剂量依赖性方式提高存活率,低剂量中位存活时间为28天(0.3 mg)/kg /天)组。在两个较高剂量组(每天1和3毫克/千克)中,当研究完成时,约90％的动物存活超过P65 [1]。
• 动物实验: 小鼠[1]通过从P3到P23的腹膜内注射，然后以每天1,3和10mg / kg的剂量，以每天0.3,1和3mg / kg的剂量用SMN-C3处理动物，分别通过口服强饲法[1]。
• 参考文献:

  [1]. Naryshkin NA, et al. Motor neuron disease. SMN2 splicing modifiers improve motor function and longevity in mice with spinal muscular atrophy. Science. 2014 Aug 8;345(6197):688-93.