1258984-36-9

• 常用中文名：Nusinersen
• 常用英文名：Nusinersen
• CAS号：1258984-36-9
• 分子式：C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇
• 分子量：7127.194237
• 相关类别： 原料药 神经系统用药 其它神经系统用药
• 发布时间：2018-06-08 15:08:06
• 更新时间：2025-08-20 12:36:07
• Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物,可修饰SMN2基因的前信使RNA剪接,从而促进全长SMN蛋白的产生[1]。

名称

• 中文名: 寡核苷酸
• 英文名: Nusinersen
• 英文别名: Nusinersen

物化性质

• 分子式: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇
• 分子量: 7127.194237
• 储存条件: -20°C

生物活性

• 描述: Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物,可修饰SMN2基因的前信使RNA剪接,从而促进全长SMN蛋白的产生[1]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 细胞周期/DNA损伤 >> DNA/RNA合成
  研究领域 >> 炎症/免疫
• 体外研究: Nusinersen是一种SMN-ASO,通过阻断SMN2中的内含子剪接沉默子来增加SMN水平,从而促进外显子7的包含和FL-SMN2转录本的产生[2]。
• 参考文献:

  [1]. Richard S Finkel, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.

  [2]. Laura Torres-Benito, et al. NCALD Antisense Oligonucleotide Therapy in Addition to Nusinersen further Ameliorates Spinal Muscular Atrophy in Mice. Am J Hum Genet. 2019 Jul 3;105(1):221-230.