1867157-35-4

• 常用中文名：Vutrisiran
• 常用英文名：Vutrisiran
• CAS号：1867157-35-4
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 神经疾病
• 发布时间：2022-01-05 07:52:59
• 更新时间：2024-01-11 17:44:39
• Vutrisiran(ALN-TTRsc02)是一种肝脏导向的研究性小干扰核糖核酸(siRNA)试剂。Vutrisiran可用于转甲状腺素(TTR)介导的淀粉样变研究[1]。

名称

• 英文名: Vutrisiran

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Vutrisiran(ALN-TTRsc02)是一种肝脏导向的研究性小干扰核糖核酸(siRNA)试剂。Vutrisiran可用于转甲状腺素(TTR)介导的淀粉样变研究[1]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 神经疾病
• 体外研究: Vutrisiran(以前是ALN-TTRSC02)是第二代研究性RNAi疗法,正在开发中,用于研究ATTR淀粉样变性。Vutrisiran包含一个靶向TTR mRNA内序列的siRNA,该序列在wt和所有已知TTR变体中都是保守的。然而,Vutrisiran siRNA利用增强的稳定化化学(ESC)并与三胺基GalNAc配体结合,目的是实现不频繁的皮下(SC)给药[1]。
• 体内研究: 在非人类灵长类动物中,单次SC剂量的Vutrisan 0.3和1 mg/kg分别实现了55%和96%的平均最大TTR降低(最低点),1 mg/kg剂量的血清TTR降低持续4个月以上。在同一项研究中,1和3 mg/kg的月剂量维持了TTR水平相对于基线水平96%的降低[1]。
• 参考文献:

  [1]. Bahru A Habtemariam, et al. Single-Dose Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Transthyretin Targeting N-acetylgalactosamine-Small Interfering Ribonucleic Acid Conjugate, Vutrisiran, in Healthy Subjects. Clin Pharmacol Ther. 2021 Feb;109(2):372-382.