Lucerastat

• 常用名: Lucerastat
• 英文名: Lucerastat
• CAS号: 141206-42-0
• 分子量: 219.27800
• 密度: N/A
• 沸点: N/A
• 分子式: C₁₀H₂₁NO₄
• 熔点: N/A
• 闪点: N/A

Lucerastat用途

Lucerasta 是Miglustat 的半乳糖形式,是具有口服活性的葡萄糖酰神经酰胺合成酶 (GCS) 的抑制剂。Lucerastat 有用于Fabry 疾病研究的潜能。

Lucerastat名称

• 中文名: N-(正丁基)脱氧半乳糖苷嘧啶
• 英文名: (2R,3S,4R,5S)-1-butyl-2-(hydroxymethyl)piperidine-3,4,5-triol

Lucerastat生物活性

• 描述: Lucerasta 是Miglustat 的半乳糖形式,是具有口服活性的葡萄糖酰神经酰胺合成酶 (GCS) 的抑制剂。Lucerastat 有用于Fabry 疾病研究的潜能。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 代谢疾病
• 体外研究: Fabry患者来源的成纤维细胞,基因型为R301G(残余GalA活性：20%)R220X(<3%)和W162X(<1%)。细胞活力测定[2]。细胞系：Fabry患者来源的成纤维细胞,基因型为R301G(残余-GalA活性；20%)R220X(<3%)和W162X(<1%)。浓度：孵育时间：9天。结果：剂量依赖性地抑制GCS,降低糖基神经酰胺,增加鞘磷脂。
• 体内研究: Lucerastat(1200 mg/kg/天食品添加剂)是一种GCS抑制剂,在没有残留的GalA活性的情况下降低Gb3[2]。动物模型：法布里小鼠(Gla-/0和Gla-/-,n=5或6,每种性别)[2]。剂量：1200 mg/kg/天食品添加剂。给药：食物混合物20周。结果：FD影响的两个主要脏器的脂质储存减少：肾脏平均Gb3(-33%,p<0.01)。背根神经节内α-半乳糖末端鞘糖脂含量(-48%,p<0.05)。在Fabry小鼠的肝脏中,除了Gb3(24:1)(-37%,p<0.05)外,平均葡萄糖酰神经酰胺(GlcCer(24:0))降低(-59%,p<0.001),表明通过GCS抑制底物减少。
• 参考文献:

  [1]. Sanne J van der Veen, et al. Developments in the Treatment of Fabry Disease. J Inherit Metab Dis. 2020 Feb 21.

  [2]. R.W.D. Welford, et al. Lucerastat, an Iminosugar for Substrate Reduction Therapy in Fabry Disease: Preclinical Evidence.

Lucerastat物理化学性质

• 分子式: C₁₀H₂₁NO₄
• 分子量: 219.27800
• 精确质量: 219.14700
• PSA: 84.16000
• 外观性状: 固体
• 储存条件: 2-8°C，密封，干燥

Lucerastat安全信息

• 危害码 (欧洲): Xn

Lucerastat英文别名

• NB-DGJ
• UNII-GVS3YDM418
• Lucerastat
• N-Butyl-DGJ
• N-Bu-DGJ