1174277-80-5

• 常用中文名：Asfotase alfa
• 常用英文名：Asfotase alfa
• CAS号：1174277-80-5
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 代谢疾病
• 发布时间：2021-09-11 20:55:46
• 更新时间：2024-01-12 19:54:32
• Asfotase alfa(ENB-0040)是一种骨靶向基因工程糖蛋白。Asfotase alfa可提高Akp2−/−敲除小鼠的存活率、骨矿化和骨长度,并防止足部、肋骨笼、下肢和颌骨的矿化缺陷。Asfotase alfa可用于围产期、婴儿期和青少年期发作性低磷血症(HPP)的研究[1]。

名称

• 英文名: Asfotase alfa

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Asfotase alfa(ENB-0040)是一种骨靶向基因工程糖蛋白。Asfotase alfa可提高Akp2−/−敲除小鼠的存活率、骨矿化和骨长度,并防止足部、肋骨笼、下肢和颌骨的矿化缺陷。Asfotase alfa可用于围产期、婴儿期和青少年期发作性低磷血症(HPP)的研究[1]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 代谢疾病
• 体内研究: 阿糖胞苷(0.5-8.2 mg/kg；皮下注射,每天一次,持续43天)显示出剂量-反应关系,强烈支持HPP[1]的药理作用。动物模型：Akp2−/−敲除小鼠[1]剂量：0.5、2.0和8.2 mg/kg给药：皮下注射；结果：剂量依赖性地增加了小鼠的存活率、骨矿化和防止足部、肋骨、下肢、颌骨的矿化缺陷、中位生存率、体重和骨长度。显示了每日剂量与实现健康体重之间的明确关系,这些部位的ED80(预防80%小鼠骨缺损的剂量)分别为3.2、2.8和2.9 mg/kg/天。在所有治疗组中,尿PPi浓度仍在增加。
• 参考文献:

  [1]. Yadav MC, et al. Dose response of bone-targeted enzyme replacement for murine hypophosphatasia. Bone. 2011 Aug;49(2):250-6.