SMN2 splicing modulator TEC-1结构式
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常用名 | SMN2 splicing modulator TEC-1 | 英文名 | SMN2 splicing modulator TEC-1 |
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| CAS号 | 2407723-70-8 | 分子量 | 389.463 | |
| 密度 | N/A | 沸点 | N/A | |
| 分子式 | C21H23N7O | 熔点 | N/A | |
| MSDS | N/A | 闪点 | N/A |
SMN2 splicing modulator TEC-1用途
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SMN2剪接调节剂TEC-1是一种新型的特异性CNS渗透小分子SMN2剪接调节剂,可提高FL-SMN2 mRNA的表达水平,降低Δ7 mRNA的表达水平。与先前报道的化合物(如SMN-C3)相比,TEC-1对半乳糖基神经酰胺酶和亨廷顿蛋白基因表达的选择性更高(>60倍),这是由于对隐性外显子内含物和无义介导的mRNA衰变的非靶向效应所致。TEC-1调节SMN2剪接,并在SMA患者IPSC的运动神经元中显示疾病修饰效应(GM24468)|TEC-1挽救了脊髓性肌萎缩(SMA)小鼠模型的表型。 |
| 英文名 | SMN2 splicing modulator TEC-1 |
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| 描述 | SMN2剪接调节剂TEC-1是一种新型的特异性CNS渗透小分子SMN2剪接调节剂,可提高FL-SMN2 mRNA的表达水平,降低Δ7 mRNA的表达水平。与先前报道的化合物(如SMN-C3)相比,TEC-1对半乳糖基神经酰胺酶和亨廷顿蛋白基因表达的选择性更高(>60倍),这是由于对隐性外显子内含物和无义介导的mRNA衰变的非靶向效应所致。TEC-1调节SMN2剪接,并在SMA患者IPSC的运动神经元中显示疾病修饰效应(GM24468)|TEC-1挽救了脊髓性肌萎缩(SMA)小鼠模型的表型。 |
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| 参考文献 | 1. Shiori Ando, et al. Sci Rep. 2020 Oct 15;10(1):17472. |
| 分子式 | C21H23N7O |
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| 分子量 | 389.463 |
