脱氧半乳糖野生霉素 盐酸盐

• 常用名: 脱氧半乳糖野生霉素 盐酸盐
• 英文名: Migalastat hydrochloride
• CAS号: 75172-81-5
• 分子量: 199.63300
• 密度: N/A
• 沸点: 382.7ºC at 760 mmHg
• 分子式: C₆H₁₄ClNO₄
• 熔点: 260ºC
• 闪点: 185.2ºC

脱氧半乳糖野生霉素 盐酸盐用途

Migalastat hydrochloride (1-Deoxygalactonojirimycin hydrochloride)是一种有效和竞争性的α-galactosidase A抑制剂,对人α-Gal A的 IC50值为0.04 μM。

脱氧半乳糖野生霉素 盐酸盐名称

• 中文名: 脱氧半乳糖野生霉素 盐酸盐
• 英文名: deoxygalactonojirimycin, hydrochloride

脱氧半乳糖野生霉素 盐酸盐生物活性

• 描述: Migalastat hydrochloride (1-Deoxygalactonojirimycin hydrochloride)是一种有效和竞争性的α-galactosidase A抑制剂,对人α-Gal A的 IC50值为0.04 μM。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 其他
• 靶点:

  IC50: 0.04 μM (human α-Gal A)[1];Ki: 0.04 μM (human α-Gal A)[1]

• 体外研究: 米加司他盐酸盐对人溶酶体α-Gal A的IC50和Ki值均为0.04μM[1]。
• 体内研究: 法布里病是由α-半乳糖苷酶A缺乏活性引起的X连锁隐性遗传病。在表达人突变体α的转基因小鼠中,心脏,肾脏,脾脏和肝脏中的α-Gal A活性呈剂量和时间依赖性增加。 -Gal A用盐酸米巴拉司特治疗。在所有主要问题中DGJ的半衰期不到1天,在DGJ治疗期间合成的酶的半衰期大约为4天[2]。米加司他盐酸盐的口服给药减少了法布里转基因小鼠以及一些FD患者的尿液和肾脏中的组织GL-3。将migalastat盐酸盐口服给予转基因小鼠可使肾脏,心脏和皮肤中lyso-Gb3水平分别降低至64％,59％和81％,通常等于或大于GL-3所观察到的水平[3]。
• 动物实验: 小鼠：Migalastat盐酸盐溶解在饮用水中。年龄匹配的雄性纯合TgM，TgM / KO和非转基因（非Tg）C57BL / 6小鼠是随意提供的含有DGJ的饮用水。在DGJ治疗期间每周监测体重。平均每日DGJ剂量基于饮用水的消耗估算。喂食含有0.05mM DGJ的饮用水的小鼠通常接受约3mg / kg体重/天的DGJ [2]。
• 参考文献:

  [1]. Asano N, et al. In vitro inhibition and intracellular enhancement of lysosomal alpha-galactosidase A activity in Fabry lymphoblasts by 1-deoxygalactonojirimycin and its derivatives. Eur J Biochem. 2000 Jul;267(13):4179-86.

  [2]. Ishii S, et al. Preclinical efficacy and safety of 1-deoxygalactonojirimycin in mice for Fabry disease. J Pharmacol Exp Ther. 2009 Mar;328(3):723-31.

  [3]. Young-Gqamana B, et al. Migalastat HCl reduces globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) in Fabry transgenic mice and in the plasma of Fabry patients. PLoS One. 2013;8(3):e57631.

脱氧半乳糖野生霉素 盐酸盐物理化学性质

• 沸点: 382.7ºC at 760 mmHg
• 熔点: 260ºC
• 分子式: C₆H₁₄ClNO₄
• 分子量: 199.63300
• 闪点: 185.2ºC
• 精确质量: 199.06100
• PSA: 92.95000
• 储存条件: -20°C，密闭，干燥

脱氧半乳糖野生霉素 盐酸盐安全信息

• 个人防护装备: dust mask type N95 (US);Eyeshields;Gloves
• 危害码 (欧洲): Xi
• 风险声明 (欧洲): R36/37/38
• 安全声明 (欧洲): 26-36
• 危险品运输编码: NONH for all modes of transport

脱氧半乳糖野生霉素 盐酸盐英文别名

• (1R,3R,4R,5S)-3,4,5-trihydroxy-2-(hydroxymethyl)piperidinium chloride
• 1,5-dideoxy-1,5-imino-D-glucitol hydrochloride
• 1-Deoxymannojirimycinehydrochloride
• DEOXYMANNONOJIRIMYCIN HCL
• (+)-(2R,3R,4R,5S)-2-hydroxymethyl-3,4,5-trihydroxypiperidine hydrochloride
• DEOXYMANNOJIRIMYCIN,HYDROCHLORIDE
• (+)-1-deoxynojirimycin hydrochloride
• 1-DEOXYMANNOJIRIMYCIN HCL
• DMM
• DEOXYMANNOJIRIMYCIN HCL
• DMJ,HYDROCHLORIDE
• 1-DeoxymannojirimycineHCl
• Migalastat (hydrochloride)